受临床结果的鼓舞，屠呦呦团队继续研究如何从青蒿提取物中分离和纯化出活性成分。1972年11月8日，屠呦呦采用色谱法获得活性成分的晶体，将该晶体直接应用于疟疾治疗也获得同样效果，说明其就是青蒿提取物发挥活性的纯品。进一步的结构分析表明，这是一种完全不同于以往任何药物的全新化合物，根据来源将其命名为青蒿素。青蒿素的发现仅仅是对疟疾作战取得的第一次重大胜利，随后还有另一大问题需要解决，那就是如何将天然分子最终转化为药物。

1973年8月，屠呦呦将青蒿素制成片剂后开展临床试验，但未获得预期效果，通过分析发现这是片剂难以分解和利用的缘故。1973年9月底，屠呦呦又将青蒿素制成胶囊，治疗效果提升了很多。1973年9月，屠呦呦开始尝试以红外光谱法解析青蒿素结构，为此需要对青蒿素采取各种修饰以评估结构—活性关系。屠呦呦无意间发现了一种独特的光谱峰，分析表明应该是双氢青蒿素，在使用双氢青蒿素进行抗疟疾实验时，她发现其抑制活性是天然青蒿素的10倍以上，成为后来临床应用的主要成分。屠呦呦发现，最初研究中使用的青蒿产自北京，其缺点是青蒿素含量低，大规模生产和应用将耗费大量资金和时间。为此，屠呦呦联合多家研究机构，从全国各地采集青蒿，然后检测其青蒿素含量，最终发现四川产的青蒿最符合生产要求。根据药物监管要求，屠呦呦团队完成了青蒿素和双氢青蒿素的化学结构、药理学、药代动力学、稳定性和临床试验等一系列实验，最终分别于1986年和1992年获得中国卫生部颁发的新药证书。

由于种种原因，青蒿素相关研究成果最初从未在国外杂志上发表，只有几篇论文以中文形式在国内出版。随着改革开放政策的不断推进和深化及国际交流日益频繁，青蒿素研究的幕后英雄开始走向台前。20世纪80年代，青蒿素和双氢青蒿素在治疗中国数千名疟疾感染者方面的疗效引起全世界的关注。1980年，罗氏公司远东研究基金会的基思·阿诺德在获悉中国的青蒿素研究后，与广东的一家课题组取得了联系并联合开展临床实验。两年后，实验数据显示青蒿素在治疗疟疾方面优于已有的所有治疗方案。

1981年10月，由世界卫生组织、世界银行和联合国开发事业部赞助的疟疾化疗科学工作组邀请屠呦呦在其第四次会议上介绍她的研究成果，引起与会人员的热烈反响。这些进展推动了青蒿素和双氢青蒿素走出国门，开始在全球疟疾治疗中发挥重要作用。2005年，世界卫生组织宣布将青蒿素联合疗法作为疟疾标准治疗方案。自青蒿素被发现以来，至今已有两亿多名疟疾患者接受了青蒿素或青蒿素联合疗法的治疗，在挽救众多生命，特别是非洲儿童方面发挥了难以估量的价值。